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Década passada, o imunologista holandês Jacques (Sjaak) Neefjes empenhou-se nacional bet com trazer de volta um medicamento contra o câncer que não 4️⃣ estava disponível na Europa desde 2004
Por mais de uma década, o imunologista holandês Jacques (Sjaak) Neefjes tem se esforçado para 4️⃣ trazer de volta um medicamento contra o câncer que não estava disponível na Europa desde 2004. "Ainda estou atônito de 4️⃣ que um composto que poderia ter ajudado milhares de pessoas foi retirado do mercado", diz Neefjes. Parece haver algo de 4️⃣ misterioso sobre o motivo denacional bet comremoção, mas, conforme ele consegue perceber, foi simplesmente por falta de demanda.
A pesquisa mais 4️⃣ recente de Neefjes mostra que este medicamento, o aclarubicina, pode melhorar a sobrevida de pessoas com leucemia mieloide aguda (AML) 4️⃣ muito mais do que outras formas de quimioterapia. Se tivesse estado disponível na Europa nos últimos 20 anos, Neefjes estima 4️⃣ que poderia ter ajudado 100.000 pessoas.
Mas, embora a matemática possa parecer simples, o caminho da pesquisa de Neefjes não foi 4️⃣ nada suave. Em seus esforços para ressuscitar a aclarubicina, ele contrabandeou pequenas quantidades da China, encontrou amostras antigas nacional bet com um 4️⃣ freezer finlandês e financiou parte de seu trabalho usando uma herança de um MP holandês que foi assassinado há 10 4️⃣ anos.
"Foi uma batalha difícil", diz Neefjes. E ainda não está nem perto do fim. Em seguida, ele precisa produzir quantidade 4️⃣ suficiente do medicamento para realizar ensaios clínicos com pacientes de AML na Europa.
Leucemia mieloide aguda (AML)
A AML é um câncer 4️⃣ de sangue nacional bet com que a medula óssea produz rapidamente células anormais nacional bet com vez de células sanguíneas saudáveis. A quimioterapia é 4️⃣ um tratamento comum, mas os efeitos colaterais de alguns destes medicamentos podem ser bastante graves. Em particular, um grupo de 4️⃣ medicamentos de quimioterapia chamados antiantraciclínicos pode causar danos no coração. Isso inclui medicamentos como a doxorubicina e a daunorubicina, que 4️⃣ são usados no Reino Unido e na Europa.
"Normalmente, estes medicamentos são administrados apenas quatro ou cinco vezes para prevenir problemas 4️⃣ cardíacos", diz Neefjes. Isso pode não ser suficiente para trazer o câncer nacional bet com remissão, então os pesquisadores têm procurado alternativas.
Descobrindo 4️⃣ uma alternativa
Em 2013, o estudante de doutorado de Neefjes, Baoxu Pang, descobriu que a doxorubicina funciona de duas maneiras diferentes: 4️⃣ ela danifica o DNA e altera a forma como os genes são ligados e desligados. A ligação gênica é principalmente 4️⃣ responsável por matar células cancerígenas, enquanto os efeitos colaterais cardiotóxicos estão ligados aos danos no DNA.
A aclarubicina é também um 4️⃣ antiantraciclínico e tem sido usada na China e no Japão como tratamento contra o câncer. Em uma viagem à China, 4️⃣ Pang obteve uma pequena quantidade de aclarubicina e a levou de volta à Holanda nacional bet comnacional bet combagagem.
De esta pequena amostra, 4️⃣ Pang descobriu que a aclarubicina não causa danos no DNA nacional bet com absoluto. Isso significa que ela não teria os mesmos 4️⃣ efeitos colaterais cardiotóxicos que outros antiantraciclínicos. Isso sozinho seria um bom motivo para trazer a aclarubicina de volta à Europa, 4️⃣ mas eles precisavam de mais evidências – e mais aclarubicina.
Produzindo mais aclarubicina
Neefjes encontrou um pesquisador na Finlândia que havia produzido 4️⃣ aclarubicina nacional bet com escala comercial há várias décadas.
"Ela ainda tinha as bactérias necessárias para produzi-la nacional bet com seu freezer", diz Neefjes.
No entanto, 4️⃣ não havia financiamento para escalar a produção.
"Não há patente neste composto, então a indústria não está interessada nele", diz Neefjes.
Desde 4️⃣ que a patente da aclarubicina expirou, não há incentivo para que as empresas farmacêuticas investam nela, pois qualquer concorrente também 4️⃣ está livre para produzir o medicamento. Isso deixa pequenas concessões, caridade e financiamento independente – e para Neefjes, parte da 4️⃣ nacional bet comfinanciamento inicial veio de uma fonte trágica e inesperada.
Financiamento inicial
A sogra de Neefjes era a ex-ministra holandesa da saúde 4️⃣ Els Borst. Em 2014, ela foi assassinada nacional bet comnacional bet comcasa devido ànacional bet compostura sobre a eutanásia.
Borst foi uma força 4️⃣ motriz por trás da legislação holandesa que permite a eutanásia nacional bet com determinadas condições. Ela também foi uma forte defensora dos 4️⃣ pacientes ao longo denacional bet comcarreira.
Para Neefjes enacional bet comesposa, Andra, usar a herança de Borst para apoiar a pesquisa 4️⃣ nacional bet com reviver um medicamento contra o câncer esquecido foi um tributo adequado.
Com a herança de Borst e as bactérias da 4️⃣ Finlândia, Neefjes foi capaz de produzir mais aclarubicina na Índia paranacional bet compesquisa na Holanda.
Outra vantagem para o projeto veio 4️⃣ nacional bet com 2024, quando Neefjes ganhou o prestigioso Prêmio Holandês Spinoza pornacional bet compesquisa, com um prêmio de €2,5m.
Colaboração e resultados 4️⃣ promissores
Enquanto isso, Neefjes também estabeleceu uma colaboração com o clínico Junmin Li nacional bet com Xangai, que vinha usando rotineiramente a aclarubicina 4️⃣ para tratar AML.
Os registros de pacientes de Li revelaram que a aclarubicina melhorou a taxa de sobrevida a cinco anos 4️⃣ de pacientes de AML nacional bet com 23% nacional bet com comparação com outros medicamentos de quimioterapia.
"Até mesmo o grupo chinês ficou surpreso ao 4️⃣ ver os resultados", diz Neefjes. Li ainda não havia analisado os números de seus próprios dados de pacientes.
No entanto, esses 4️⃣ dados promissores ainda não são suficientes para trazer a aclarubicina de volta à Europa. Os ensaios clínicos são o próximo 4️⃣ passo, e isso pode representar novos desafios, tanto para Neefjes quanto para outros pesquisadores de aclarubicina.
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