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Uma criança britânica tevereal bet entraraudição restaurada depois de se tornar a primeira pessoa no mundo para participar real bet entrar um 👄 teste pioneiro terapia genética, num desenvolvimento que os médicos dizem marca uma nova era na cura da surdez.
Sandy nasceu incapaz 👄 de ouvir qualquer coisa devido à neuropatia auditiva, uma condição que perturba os impulsos nervoso e pode ser causada por 👄 um gene defeituoso.
Mas depois de receber uma infusão contendo um exemplar do gene durante a cirurgia inovadora que levou apenas 👄 16 minutos, o jovem pode ouvir quase perfeitamente e gosta muito da bateria.
Os pais dela ficaram "gobsmacked" quando perceberam que 👄 ela podia ouvir pela primeira vez após o tratamento. “Eu realmente não conseguia acreditar”, disse a mãe de Opal, Jo 👄 Sandy."Foi... malucos".
A menina, de Oxfordshire foi tratada no hospital Addenbrooke's Hospital parte do fundo da fundação dos hospitais universitários NHS 👄 real bet entrar Cambridge que está executando o julgamento Chord. Mais crianças surdas estão sendo recrutada para a experimentação e serão seguida 👄 por cinco anos
O professor Manohar Bance, cirurgião de ouvido da confiança e investigador chefe do estudo disse que os resultados 👄 iniciais eram "melhores" para o paciente com surdez.
"Temos resultados [Opal] que são muito espetaculares - tão perto da restauração auditiva 👄 normal. Então esperamos mesmo ser uma cura potencial."
Ele acrescentou: "Tem havido tanto trabalho, décadas de... finalmente ver algo que realmente 👄 funcionou real bet entrar humanos.... Foi bastante espetacular e um pouco inspirador na verdade."
A neuropatia auditiva pode ser causada por uma falha 👄 no gene OTOF, que produz a proteína chamada otoferlina. Isso permite às células do ouvido se comunicarem com os nervos 👄 auditivos e para superar essa falta é necessário enviar ao aparelho de audição um exemplar funcional da nova terapia feita 👄 pela empresa Regeneron Biotech Company (BOC).
Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética real bet entrar hospitais universitários 👄 da Universidade Cambridge, com resultados positivos.
O ensaio geral do Chord consiste real bet entrar três partes, com 3 crianças surdas incluindo a 👄 opala recebendo uma baixa dosagem de terapia genética apenas numa orelha.
Um conjunto diferente de três crianças receberá uma dose alta 👄 real bet entrar um lado. Então, se isso for mostrado para ser seguro mais filhos receberão a dosagem nos dois ouvidos 👄 ao mesmo tempo - no total 18 pessoas serão recrutadas mundialmente e o teste será realizado com segurança
Opal é o 👄 primeiro paciente globalmente a receber terapia e "é um dos mais jovens real bet entrar todo mundo que foi feito até agora, 👄 tanto quanto sabemos", disse Bance.
A terapia genética – DB-OTO - é especificamente para crianças com mutações Otof. Um vírus inofensivo 👄 pode ser usado no paciente, levando o gene de trabalho ao seu corpo e a um ambiente familiar onde ele 👄 está presente real bet entrar casa ou na sala do hospital (o que significa “transpiração”).
O julgamento é "apenas o início das terapias 👄 genéticas", disse Bance. “Marca uma nova era no tratamento da surdez”.
Martin McLean, conselheiro sênior de política da Sociedade Nacional das 👄 Crianças Surdas (National Deaf Children's Society), disse que a surdez nunca deve ser uma barreira para felicidade ou realização. "Muitas 👄 famílias vão acolher esses desenvolvimento e estamos ansiosos por aprender sobre os resultados real bet entrar longo prazo dos filhos tratados."
Com a 👄 audição restaurada de Opal, seus pais agora têm um novo problema para enfrentar: o hobby favorito da filha está batendo 👄 talheres na mesa e fazendo tanto barulho quanto possível.
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