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Uma ninhinha britânica teve seu ouvido restaurado após participar de um ensaio 5️⃣ clínico pioneiro de terapia genética, um desenvolvimento que, de acordo com os médicos, marca uma nova era no tratamento da 5️⃣ surdez.
A opala Sandy nasceu sem poder ouvir nada devido à neuropatia auditiva, uma condição que interfere nas transmissões de impulsos 5️⃣ nervosos do interior do ouvido ao cérebro e pode ser causada por um gene defeituoso.
Mas após receber uma infusão com 5️⃣ uma cópia funcional do gene durante uma cirurgia inovadora que durou apenas 16 minutos, a menina de 18 meses pode 5️⃣ ouvir quase que perfeitamente e gosta de jogar com pratos de bateria.
Os pais ficaram "atônitos" quando perceberam que ela podia 5️⃣ ouvir pela primeira vez depois do tratamento. "Não podia realmente acreditar", disse a mãe da Opala, Jo Sandy. "Foi ... 5️⃣ loucura."
A garota, do Oxfordshire, foi tratada no Addenbrooke's hospital, que faz parte do Cambridge university hospitals NHS foundation trust e 5️⃣ é responsável pelo ensaio clínico Chord. Mais crianças surdas do Reino Unido, Espanha e EUA estão sendo recrutadas para o 5️⃣ ensaio clínico e serão acompanhadas por um período de cinco anos.
O prof. Manohar Bance, cirurgião de ouvido do trust e 5️⃣ investigador-chefe do ensaio clínico, disse que os primeiros resultados foram " melhores do que esperava ou esperava" e podem curar 5️⃣ pacientes com esse tipo de surdez.
Ele acrescentou: "Tudo o que há é resultados de [Opala] que são muito espetaculares – 5️⃣ quase uma restauração normal da audição. Então, esperamos que possa ser um potencial cura."
A neuropatia auditiva pode ser causada por 5️⃣ uma falha no gene OTOF, que produz uma proteína chamada otoferlina. Essa proteína permite que as células do ouvido se 5️⃣ comuniquem com o nervo do ouvido. Para superar a falha, a nova terapia da empresa de biotecnologia Regeneron envia uma 5️⃣ cópia funcional do gene para o ouvido.
Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética no Cambridge university 5️⃣ hospitals, com resultados positivos.
O ensaio clínico Chord é dividido estratégia martingale roleta três partes, com três crianças surdas, incluindo Opala, recebendo uma 5️⃣ dose baixa de terapia genética estratégia martingale roleta um ouvido. Um grupo diferente de três crianças receberá uma dose alta estratégia martingale roleta um 5️⃣ lado. Em seguida, se for mostrado que é seguro, mais crianças receberão uma dose estratégia martingale roleta ambos os ouvidos ao mesmo 5️⃣ tempo. No total, 18 crianças estratégia martingale roleta todo o mundo serão recrutadas para o ensaio clínico.
Opala é a primeira paciente a 5️⃣ nível mundial a receber a terapia e "é a mais jovem a ser tratada até o momento, o mais longe 5️⃣ que sabemos", disse Bance.
A terapia genética – DB-OTO – é específica para crianças com mutações do gene OTOF. Um vírus 5️⃣ inofensivo é usado para levar a cópia funcional do gene até o paciente.
O ensaio clínico é "apenas o começo das 5️⃣ terapias genéticas", disse Bance. "Ele marca uma nova era no tratamento da surdez."
Martin McLean, assessor sênior de políticas da National 5️⃣ Deaf Children's Society, disse que a
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