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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra
Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 🤑 genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, img bet um momento histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética 🤑 única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.
O tratamento 🤑 foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência img bet Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 🤑 de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.
A talassemia é o nome de 🤑 um grupo de transtornos genéticos do sangue img bet que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 🤑 Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 🤑 são esperadas para viver além de seus 50 anos.
Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 🤑 receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.
A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 🤑 clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 🤑 após o tratamento.
Um passo à frente na redução das desigualdades img bet saúde
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 🤑 um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 🤑 disponível no NHS.
"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente aimg bet🤑 qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 🤑 o que é verdadeiramente notícia incrível.
"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 🤑 NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 🤑 de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."
Prof Bola 🤑 Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades img bet Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 🤑 emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 🤑 extremamente dolorosa.
"Estamos comprometidos img bet reduzir as desigualdades img bet saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 🤑 a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."
Uma oportunidade transformadora
Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 🤑 Society, disse:
"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 🤑 NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.
"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c
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