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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra
Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 8️⃣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, brand new online casinos usa um momento histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética 8️⃣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.
O tratamento 8️⃣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência brand new online casinos usa Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 8️⃣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.
A talassemia é o nome de 8️⃣ um grupo de transtornos genéticos do sangue brand new online casinos usa que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 8️⃣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 8️⃣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.
Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 8️⃣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.
A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 8️⃣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 8️⃣ após o tratamento.
Um passo à frente na redução das desigualdades brand new online casinos usa saúde
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 8️⃣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 8️⃣ disponível no NHS.
"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente abrand new online casinos usa8️⃣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 8️⃣ o que é verdadeiramente notícia incrível.
"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 8️⃣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 8️⃣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."
Prof Bola 8️⃣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades brand new online casinos usa Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 8️⃣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 8️⃣ extremamente dolorosa.
"Estamos comprometidos brand new online casinos usa reduzir as desigualdades brand new online casinos usa saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 8️⃣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."
Uma oportunidade transformadora
Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 8️⃣ Society, disse:
"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 8️⃣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.
"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c
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