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Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, 0️⃣ o que tem sido descrito como sendo histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no 0️⃣ NHS na Inglaterra betty online casino pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.
O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde 0️⃣ e Excelência betty online casino Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca 0️⃣ 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.
Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos betty online casino 0️⃣ que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou 0️⃣ Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos
Casgevy trabalha editando 0️⃣ um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.
A terapia espera-se 0️⃣ ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de 0️⃣ transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento 0️⃣ histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora 0️⃣ disponível no National Health Service.
“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamentebetty online casino0️⃣ qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.
"Esta é a mais recente de uma série 0️⃣ revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - 0️⃣ e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.
Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades betty online casino 0️⃣ Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente 0️⃣ a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.
“Estamos comprometidos betty online casino reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e 0️⃣ pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”
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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:
“Com a aprovação de Nice 0️⃣ da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.
“Este 0️⃣ tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro 0️⃣ livre dos desafios dabetty online casinocondição.
"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho 0️⃣ para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia betty online casino todos os afetados."
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