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    Uma ninhinha britânica teve seu ouvido restaurado após participar de um ensaio 😆 clínico pioneiro de terapia genética, um desenvolvimento que, de acordo com os médicos, marca uma nova era no tratamento da 😆 surdez.

    A opala Sandy nasceu sem poder ouvir nada devido à neuropatia auditiva, uma condição que interfere nas transmissões de impulsos 😆 nervosos do interior do ouvido ao cérebro e pode ser causada por um gene defeituoso.

    Mas após receber uma infusão com 😆 uma cópia funcional do gene durante uma cirurgia inovadora que durou apenas 16 minutos, a menina de 18 meses pode 😆 ouvir quase que perfeitamente e gosta de jogar com pratos de bateria.

    Os pais ficaram "atônitos" quando perceberam que ela podia 😆 ouvir pela primeira vez depois do tratamento. "Não podia realmente acreditar", disse a mãe da Opala, Jo Sandy. "Foi ... 😆 loucura."

    A garota, do Oxfordshire, foi tratada no Addenbrooke's hospital, que faz parte do Cambridge university hospitals NHS foundation trust e 😆 é responsável pelo ensaio clínico Chord. Mais crianças surdas do Reino Unido, Espanha e EUA estão sendo recrutadas para o 😆 ensaio clínico e serão acompanhadas por um período de cinco anos.

    O prof. Manohar Bance, cirurgião de ouvido do trust e 😆 investigador-chefe do ensaio clínico, disse que os primeiros resultados foram " melhores do que esperava ou esperava" e podem curar 😆 pacientes com esse tipo de surdez.

    Ele acrescentou: "Tudo o que há é resultados de [Opala] que são muito espetaculares – 😆 quase uma restauração normal da audição. Então, esperamos que possa ser um potencial cura."

    A neuropatia auditiva pode ser causada por 😆 uma falha no gene OTOF, que produz uma proteína chamada otoferlina. Essa proteína permite que as células do ouvido se 😆 comuniquem com o nervo do ouvido. Para superar a falha, a nova terapia da empresa de biotecnologia Regeneron envia uma 😆 cópia funcional do gene para o ouvido.

    Uma segunda criança também recebeu recentemente o tratamento de terapia genética no Cambridge university 😆 hospitals, com resultados positivos.

    O ensaio clínico Chord é dividido código de bônus do betano três partes, com três crianças surdas, incluindo Opala, recebendo uma 😆 dose baixa de terapia genética código de bônus do betano um ouvido. Um grupo diferente de três crianças receberá uma dose alta código de bônus do betano um 😆 lado. Em seguida, se for mostrado que é seguro, mais crianças receberão uma dose código de bônus do betano ambos os ouvidos ao mesmo 😆 tempo. No total, 18 crianças código de bônus do betano todo o mundo serão recrutadas para o ensaio clínico.

    Opala é a primeira paciente a 😆 nível mundial a receber a terapia e "é a mais jovem a ser tratada até o momento, o mais longe 😆 que sabemos", disse Bance.

    A terapia genética – DB-OTO – é específica para crianças com mutações do gene OTOF. Um vírus 😆 inofensivo é usado para levar a cópia funcional do gene até o paciente.

    O ensaio clínico é "apenas o começo das 😆 terapias genéticas", disse Bance. "Ele marca uma nova era no tratamento da surdez."

    Martin McLean, assessor sênior de políticas da National 😆 Deaf Children's Society, disse que a

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